2025年上海儿童脑靶向基因编辑死亡事件
2025年上海儿童脑靶向基因编辑死亡事件，是指一名患有斯奈德斯·布洛克-坎波综合征的6岁女童，于2025年3月24日在上海交通大学医学院附属新华医院接受针对其基因变异的实验性体内碱基编辑治疗，并于治疗七天后死亡的事件。该治疗通过鞘内注射，将携带碱基编辑系统的双重腺相关病毒9型载体（AAV9）递送至中枢神经系统，属于针对单一患者设计的研究者发起临床研究（investigator initiated trial，IIT）。 据《科学》与学术…
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基因编辑婴儿事件
基因编辑婴儿事件，是中华人民共和国南方科技大学生物系副教授贺建奎及其团队於2018年利用基因编辑技术，改造一对双胞胎婴儿胚胎细胞的CCR5基因，嘗試使婴儿获得对部分艾滋病具備免疫能力的争议性事件。 此研究最先於2018年11月25日由贺建奎团队以視頻形式公佈。11月26日，人民網稱贺建奎的行爲“意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破”，随后立即引发廣泛爭議，令科学界和社会震驚，因为基因编辑婴儿本身涉及仍未解决的倫理和技術…
基因工程历史
人工定向基因修饰的历史可追溯至公元前12,000年人类驯化作物开始。而用基因工程——将DNA从一种生物直接转移到另一种生物则直到1973年才由赫伯特·博耶和斯坦利·諾曼·科恩首次完成。科学家现在可以操纵基因并将它们添加到各种生物中去，诱导出不同的效应。从1976年开始，随着一些公司开始生产销售基因改造食物和药物，这种技术走向商业化。 农业 人类第一次操纵基因是在通过人工选择来驯化植物和动物的过程中发生的。狗被认为是被驯化的第一种动物，最…
基因工程
基因工程（）又称遺傳工程（）{{NoteTag|1=严格地说，「遗传工程」所涉及的范围比「基因工程」广泛，两者略有差别。遗传工程的目标是改变机体性状特征，其为遗传-{信息}-内容的操作，不但包括常规的选择育种，也包括了较复杂的基因-{克隆}-（选殖）的不同技术层次。}}、基因操作、基因修饰、重组核酸技术，是一種使用生物技术直接操纵有机体基因组、用于改变细胞遗传物质的工程。此工程技术可以通过使用分子克隆技术分离和复制需要的遗传物质以产生核…
原位杂交技术
在人黑色素瘤FFPE组织切片中明视野和荧光显微镜下的可视化图片]] 原位杂交化学技术（，缩写：ISH），简称原位杂交，是核酸杂交技术的一种方式。其使用标记的互补DNA，RNA或修饰的核酸链（即探针）定位组织的一部分或部分中的特定DNA或RNA序列（即原位）。如果组织足够小（例如植物种子，果蝇胚胎），也可以定位整个组织，细胞和循环肿瘤细胞。这与免疫组织化学不同，免疫组织化学通常是定位组织切片中的蛋白质。 原位杂交用于揭示特定核酸序列在染色…
位點特異性重組
重組酶催化位點特異性重組的機制，上方為傳統觀點，下方為較新研究的觀點]] 重組酶催化位點特異性重組的機制，四股DNA均被切割]] 位點特異性重組（Site-specific recombination）是生物基因重組的一種機制，即兩段具有一定同源序列的DNA發生重組，此過程中兩段DNA序列會發先發生聯會，位點特異性（SSR）會與DNA結合，切割兩段DNA後促進酯交換反應，使一段DNA與另一段DNA連接-而形成霍利迪交叉，再進行第二次切割…
TA克隆
TA克隆（TA cloning）是一種免用限制酶的亞克隆手段，其操作不僅比傳統的亞克隆簡單，而且耗時也較短。TA克隆的關鍵在於載體和目的基因末端的腺嘌呤（A）和胸腺嘧啶（T）的互補配對。載體和目的基因進行上述配對之後，用DNA連接酶即可實現它們之間的共價連接。 過程 製造目的基因 一般用PCR來製造目的基因。PCR中所用的Taq酶無3'-5'端外切活性，容易在3'端額外加上一個腺嘌呤（A）。因而PCR產物兩條鏈3'端一般都多出一個腺嘌呤…
Cre-Lox重组
Cre-Lox重组是一种用于在细胞DNA的特定位点上进行删除、插入、转座和倒位操作的位点特异性重组酶技术，其特点在于可以让DNA修改对指定的特定细胞群进行，或是使修改过程由特定的外部刺激所触发。此技术对真核和原核细胞都适用。特别地，对研究由各种复杂细胞和神经通路复合而形成认知行为的大脑的神经生物学家而言，这种技术已被证明是相当实用的。 这个重组体系由单个酶组成，即可以让一对被称为Lox序列的短目标序列进行重组的Cre重组酶，除此之外不需…
CRISPR
CRISPR（IPA：/ˈkrɪspər/；DJ：/ˈkrispə/；KK：/ˈkrɪspɚ/）是由日本科學家於1987年在大腸桿菌的基因組中發現到特別規律的DNA序列。即某一小段DNA會一直重複，重複片段之間又有相等長的間隔，此序列就是「Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats，簡稱： CRISPR」亦可稱「CRISPR-associated proteins，…
抗体-药结合
抗体-药结合（）是一类和。ADCs包括一个抗体连接到細胞毒性(抗癌)弹头或藥物上。 参考
腺相关病毒
腺相关病毒（，常缩写为AAV），是一种隶属细小病毒科依赖性细小病毒属、能够感染人类以及其他部分灵长类动物的病毒。腺相关病毒直径约20纳米、无被膜，，全基因组长约4.8千碱基对（kb）。 尚无已知的疾病与腺相关病毒有关。腺相关病毒一般只能引发轻度的免疫反应。加之腺相关病毒须在其他病毒同时感染宿主的前提下才能复制，使研究者认为腺相关病毒适合用于改造用作人基因治疗的载体，以及体外的构建。由腺病毒改造而成的基因治疗载体能够同时感染分裂中和分裂不…
IGEM
国际遗传工程机器设计竞赛（）是一年一度的世界级的合成生物学竞赛。该竞赛由麻省理工学院于2004年首创，旨在培养合成生物学人才，促进各国大学本科生在该领域的学习、交流与合作。每年，大赛主办方提供给各参赛队伍一份DNA标准样本库，各队自行选题并通过设计和模型分析，将所需样本导入现有的生物体系，合成全新的生物工程系统（即“基因工程机器”)；2019年，冠軍參賽隊成功製造逸朗病毒（Mosis virus)，利用逸朗病毒(Mosis virus)…
藍/白篩
藍/白篩是一種載體遺傳篩選技術，它可以快速且方便的檢測重組細菌中以載體DNA為基礎的分子複製實驗。將合適的脫氧核糖核酸片段連接成一個載體DNA。該載體再被植入到宿主細胞（細菌），如果載體重組DNA可行，將其在有X-gal的存在下生長。此時的細菌，他的質體若有插入此載體DNA，則會產生白色菌落；反之，若細胞轉型沒有插入此載體DNA，則菌落即呈藍色。 背景 分子生物學中，分子克隆是最常用的方法之一。適合序列的基因可以插入質體中並與載體連接，…
基因组编辑
基因组编辑（）又称基因组工程、基因编辑，是基因工程的一种，指在活体基因组中进行DNA插入、删除、修改或替换的一项技术。基因组编辑与早期的不同处是在：后者在宿主的基因组中进行随机插入基因物质，而前者则是在特定位置插入基因片段。透過可編程核酸酶進行基因操作所涉及的基本機制，是由限制酶內切核酸酶（FokI 和 Cas）識別目標基因組位點並結合效應DNA結合域（DBD）、目標DNA中的双股DNA断裂（DSB），並透過同源定向重組（HDR）或非同…
CRISPR/Cas9基因編輯技術
CRISPR/Cas9基因编辑技术 是一种基因工程技术，通过该技术可以修饰生物体的基因组。它基于细菌的 CRISPR-Cas9 抗病毒防御系统，通过将与合成向导 RNA （gRNA） 复合的 Cas9 核酸酶递送到细胞中，可以在所需位置切割细胞基因组，从而可以在去除生物体现有的基因或添加新基因。 发现历史 1987年，日本研究员石野良纯首次发现了CRISPR序列。 2005 年，法国国家农业研究所 （INRA） 的亚历山大·博洛廷 （A…
奈米孔洞測序
奈米孔定序（），又稱-{zh-cn:奈米孔定序;zh-tw:納米孔測序;}-，是一種針對核酸（RNA與DNA）進行测序的第三代定序技術。 奈米孔定序技術不同於過去的基因定序技術，無須對樣品進行聚合酶链式反应或化學標記即可對一條DNA或RNA分子進行定序。奈米孔定序可以相對低廉的成本對個體進行基因型分型，並具可攜帶性高、樣品處理的過程簡易快速與可以即時分析結果等優點。目前奈米孔定序已被廣泛應用在各種領域，如病原體的快速檢測、監測伊波拉病毒…
生物產藥
生物產藥（），又譯基因产药术或药耕，是遺傳工程學的一種透過基因改造的動植物來生產藥物的方法。 以此方式生产的通常是重组蛋白质或者其代谢产物。重组蛋白质通常用在生物反应器皿中通过细菌和酵母生产，但是通过生物產藥不需要高昂的基础设备，产能可以以更加低廉的费用按需而变。 參考資料 外部連結 [https://web.archive.org/web/20050404083632/http://gslc.genetics.utah.edu/fea…
辅助生殖技术
辅助生殖技术是指主要用于解决不孕症的醫學技術，目的是讓女性受孕。辅助生殖技术涉及人工授精、體外人工受精、胚胎深低溫保存等技術。 参考文献
報告基因
、綠色區域爲報告基因綠色螢光蛋白（GFP），受到啓動子的調控。最開始細胞能表達GFP。隨後，在啓動子區域引入一些點突變，當引入某些突變後，細胞就不再表達GFP基因，可以說明突變的這些位點對啓動子的功能十分重要。]] 報告基因（，又稱報導基因）是一個分子生物學概念，它是指一類在細胞、組織/器官或個體處於特定情況下會表達並使得他們產生易於檢測、且實驗材料原本不會產生的性狀的基因。較常用的報告基因有綠色螢光蛋白基因（GFP）、β-半乳糖苷酶基…
基因文库
在分子生物学中, 一个基因文库是通过分子克隆的方法存储和繁殖微生物群的DNA片段的集合。 基因文库有很多种，包括部分基因文库（cDNA文库）、基因组文库（由基因组DNA形成），以及随机突变体库（由被替代的核苷酸或密码子结合形成的新的基因合成）。基因文库是当前分子生物学的一个主要研究方向 ，这些文库的用途取决于原始DNA片段的来源。用于文库制备的克隆载体和技术存在差异，但通常每个DNA片段都被独立地插入一个克隆载体，然后将重组DNA分子转…