2025年上海儿童脑靶向基因编辑死亡事件
2025年上海儿童脑靶向基因编辑死亡事件，是指一名患有斯奈德斯·布洛克-坎波综合征的6岁女童，于2025年3月24日在上海交通大学医学院附属新华医院接受针对其基因变异的实验性体内碱基编辑治疗，并于治疗七天后死亡的事件。该治疗通过鞘内注射，将携带碱基编辑系统的双重腺相关病毒9型载体（AAV9）递送至中枢神经系统，属于针对单一患者设计的研究者发起临床研究（investigator initiated trial，IIT）。 据《科学》与学术…
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替沙仑赛
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Valoctocogene roxaparvovec
Valoctocogene roxaparvovec，以Roctavian品牌销售，是对甲型血友病的基因治疗。 Valoctocogene roxaparvovec是改造过的(AAV5)病毒（含第8凝血因子基因），而甲型血友病病人缺乏该因子。 给药方式是静脉注射。 参考
LentiGlobin BB305
LentiGlobin BB305是一種治療的實驗性療法，β-地中海貧血是一種罕見但可能會使人衰弱的血液疾病。這項療法由Bluebird Bio開發，並在2015年2月獲美国食品药品监督管理局指定為「突破性療法」。在早期的臨床試驗中，數位需要長期輸血治療的患者在此療法後能夠更長時間不用輸血。 作用機轉 β-地中海貧血是基因突變或缺失造成，血红蛋白的β鏈合成減少或缺乏，最終導致由嚴重貧血到無症狀等程度不等的結果。LentiGlobin B…
阿基仑赛
阿基仑赛（），商品名为Yescarta（中文：奕凯达），是一种用于治疗常规治疗无效的的药物疗法。该药物从淋巴瘤患者体内提取T细胞，并进行基因工程，使其表达特定的T细胞受体，然后将这些对癌细胞有反应的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T细胞）回输给患者，使其增殖骨髓。阿基仑赛治疗存在细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性的风险，因此经基因工程改造以靶向癌变B细胞上的CD19受体的T细胞。 参考来源 外部链接
嵌合抗原受體T細胞
嵌合抗原受体T细胞（，CAR T cell）是一种通过基因改造从而获得靶向特定抗原能力的T细胞。其被称为“嵌合”，是因为该细胞的受体集识别抗原功能与T细胞活化功能于一体。 嵌合抗原受体（chimeric antigen receptor，CAR）则是特指通过基因工程构建用于免疫治疗（细胞疗法）的T细胞受体，又称嵌合T细胞受体（chimeric T cell receptor）；将此受体导入T细胞后，可识别并结合肿瘤细胞表面的抗原，从而导…
基因治療
載體。使用腺病毒的新基因插入細胞。如果治療成功，新的基因將產生功能性蛋白來治療疾病。]] 基因治療或基因療法（）是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，使之操控基因表現或改變活細胞生物特性的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。基因治療作為疾病治療的新手段，它已有一些成功的應用，並且科學突破將繼續推動基因治療向主流醫療發展。 科學家尝试將基因直接植入人體細胞中，其中，重点關注一些由單基因缺陷引起的…
阿哌奥诺基
阿哌奥诺基（INN：），商品名為Zolgensma，中文商品名為諾健生，是一种基因治疗用药物，用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy），為非複製的重組型第 9 血清型腺相關病毒載體（Adeno-associated viruses 9, AAV9），內含運動神經元存活基因（Survival of motor neuron）的互補DNA（complementary DNA, cDNA）。 簡介 阿哌奥诺基…