阿哌奥诺基（INN：），商品名為Zolgensma，中文商品名為諾健生，是一种基因治疗用药物，用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy），為非複製的重組型第 9 血清型腺相關病毒載體（Adeno-associated viruses 9, AAV9），內含運動神經元存活基因（Survival of motor neuron）的互補DNA（complementary DNA, cDNA）。
簡介
阿哌奥诺基直接以SMA突變基因為靶向，通過腺相關病毒載體，向患者體內的目標運動神經元遞送1份全功能的人類SMN基因。只需通過靜脈注射用藥1次，即可使患兒的運動神經元SMN蛋白實現表達，提高脊髓性肌萎縮症患者的生存率。
阿哌奥诺基由诺华子公司AveXis研发。该药物市场价为2,125,000美元，截至2019年是世界上最昂贵的药物。
另見
另兩種獲准使用的SMA藥物：
*諾西那生鈉（Nusinersen，渤健公司研製）
*Evrysdi（羅氏藥廠研製）
參考資料
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