LentiGlobin BB305
LentiGlobin BB305是一種治療的實驗性療法，β-地中海貧血是一種罕見但可能會使人衰弱的血液疾病。這項療法由Bluebird Bio開發，並在2015年2月獲美国食品药品监督管理局指定為「突破性療法」。在早期的臨床試驗中，數位需要長期輸血治療的患者在此療法後能夠更長時間不用輸血。 作用機轉 β-地中海貧血是基因突變或缺失造成，血红蛋白的β鏈合成減少或缺乏，最終導致由嚴重貧血到無症狀等程度不等的結果。LentiGlobin B…
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鐮刀型紅血球疾病
鐮刀型紅血球疾病（）是一組通常由雙親遺傳而來的血液疾病。其中最常見的一種類型，叫做鐮狀紅血球貧血症（Sickle-cell anemia, SCA）。該疾病會引起紅血球中的載氧血紅蛋白異常。在某特定的情況下（通常是缺氧狀況），紅血球會變成堅硬的鐮刀型。當患者年紀稍長之後可能會出現慢性疼痛。在已開發國家中的患者平均壽命為40到60歲。突變的血紅素基因存在許多亞型，其分類取決於其基因的突變區域 。檢驗是否有鐮刀型紅血球疾病通常是藉由血液檢查…