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噻替哌

噻替哌(,又名塞替派、硫涕巴),化学全称*N,N',N-三亚乙基硫代磷酰胺*,是一种用来治疗癌症的烷化剂。 噻替哌是一种有机磷化合物,分子式为SP(NC2H4)3。它是N,N',N-三亚乙基硫代磷酰胺(涕巴或TEPA)的衍生物。噻替哌的分子结构与四面体磷结构及磷酸酯结构十分相似,可由三分子的氮丙环与三氯硫磷反应合成。 历史与用途 噻替哌最早由美国氰胺公司在1950年代初合成,并在1953年被报道。1960年代人们开始使用这种药物至今。 …

替度格魯肽

替度格魯肽(teduglutide),商品名Revestive (欧盟)、Gattex (美国),是一種類升糖素胜肽-2 (glucagon-like peptide-2,GLP-2) 类似物,用于治疗短腸症候群。其作用為促进粘膜生长,可能恢复胃排空和分泌。 於 2012 年獲得欧盟和美国批准使用。 医疗用途 大量切除腸道導致短腸症候群時,腸道雖可有某程度的適應,但視所切除的部分而定,一般仍須經靜脈補充水分、礦物質、維生素。物质和维生素…

阿加糖酶β

阿加糖酶β(商品名:法布赞;)是由赛诺菲的子公司健赞(Genzyme)研发,于2001年最先在欧洲上市,2003年在美国上市,罕见病法布雷病(也叫法布里病)注射剂特效药。2019年12月20日,赛诺菲投资公司Genzyme Europe B.V代理法布赞获批国内大陆上市,这也是国内大陆首个治疗法布雷病的药物。法布赞的治疗原理是特异性酶替代治疗,相当于糖尿病人注射胰岛素。一瓶/盒法布赞是35mg(毫克)。法布赞在国内大陆的定价是39900…

拉夫利珠單抗

拉夫利珠單抗(INN:Ravulizumab)用於治疗陣發性夜間血紅素尿症和溶血尿毒症综合征。透过静脉緩慢注射。 常见副作用包括上呼吸道感染、腹泻、发烧、恶心和头痛 。它是一种单克隆抗体,可與(C5)結合并阻断其活性。 拉夫利珠單抗于2018年及2019年在美国及欧洲取得医疗使用許可 。 参考文獻 延伸閱讀 *

奧妥珠單抗

奧妥珠單抗(INN:Obinutuzumab),過去曾名為阿福妥珠單抗(INN:afutuzumab)用于治疗慢性淋巴细胞白血病和 。由静脉緩慢注射給藥。 常见副作用包括上呼吸道感染、肺炎、泌尿道感染、带状疱疹、腹泻、疼痛、睡眠困难、脱发、发烧、血小板減少症、白血球减少症。其他副作用包括可能發生进行性多灶性白质脑病和乙型肝炎复发。它是一种单克隆抗体,可与结合,毒殺帶有CD20的B細胞,調節免疫系统而发挥作用。 奧妥珠單抗于2013年及2…

伏索利肽

伏索利肽是一种用于治疗軟骨發育不全症的药物。伏索利肽由拜瑪林製藥研發。 有患者在注射伏索利肽後注射部位會肿胀、瘙痒、發紅或疼痛,還有患者會呕吐和血压下降。這些都是常見的副作用 2021年8月,伏索利肽在欧盟國家获批上市 ,并于2021年11月在美国获批上市 。伏索利肽在美国和欧盟具有孤儿药地位。 参考文献

谷氨酰胺

麩醯胺酸(,縮寫 Gln,符號 Q)是一種非必需胺基酸與條件必需胺基酸,且是唯一一種可直接通過腦血管障壁(BBB)的胺基酸。在人體中儲存於骨骼肌或血液中。在人血中,麩醯胺酸是含量最豐富的游離胺基酸,且是產生穀胱甘肽的重要基質。 當受傷或患病時,人体就可能需要藉由攝取含谷氨酰胺的食物來獲得足夠的量,故称条件必需氨基酸。肠道激活免疫细胞,肾细胞以及癌细胞消耗最多谷氨酰胺。生物体通过穀氨酰胺合成酶催化穀氨酸和铵盐反应生成穀氨酰胺。 对应的密码…

貝那利珠單抗

貝那利珠單抗(INN:Benralizumab)用于治疗嗜酸性哮喘。針對那些對吸入型皮質類固醇和療效不佳的患者。 常见的副作用包括头痛和咽喉痛。其他副作用包括可能过敏反应或荨麻疹。孕期使用的安全性仍不清楚。它是一种单克隆抗体,可与嗜酸性粒細胞上的(CD125)结合,使嗜酸性粒细胞死亡。 貝那利珠單抗于2017年及2018年在美国及欧洲取得医疗使用許可 。 参考文獻

替拉曲可

替拉曲可,英文:Tiratricol (也称为:替拉曲考,TRIAC或三碘甲状腺乙酸),是一种甲状腺激素类似物。三碘甲状腺乙酸也是一种生理性甲状腺激素,它以低浓度存在于正常生物体中。 用途 它适用于治疗甲状腺激素抵抗综合征,并与左旋甲状腺素联合用药以抑制甲状腺癌患者促甲状腺激素的产生。 它已被研究用于减少甲状腺肿。 它还显示出在减少使用皮质类固醇时引起的萎缩方面的一些效果。 替拉曲可也以各种商品名作为减肥辅助剂被广泛销售。1999年和2…

阿拉泊韦

阿拉泊韦(INN:Alisporivir;开发代号:Debio 025、DEB025或UNIL-025)是一种亲环蛋白抑制剂。它是环孢素衍生物。 它抑制亲环蛋白A。阿拉泊韦不具有免疫抑制作用。 正在研究它在丙型肝炎治疗中的潜在用途。它还被研究用以治疗杜氏肌营养不良症, 自2010年2月以来,阿拉泊韦在日本的开发和销售由Debiopharm进行,而诺华则负责世界其他地区开发和销售(由Debiopharm授予许可)。 参考资料

米加司他

米加司他(INN:migalastat)是第一种用于治疗法布瑞氏症的口服药品。它和D-半乳糖具有相同的立体结构,但缺少第一个羟基,其醚氧位被氮原子取代,成为了。 米加司他一般以盐酸盐的形式使用,其盐酸盐为接近白色且可溶于水的晶体。 参见 * 参考文献

伊米苷酶

伊米苷酶(商品名:思而赞,英文名称:Cerezyme)是由赛诺菲研发1994年在美国上市,罕见病戈谢病注射剂特效药。2009年开始,思而赞进入中国大陆。 一瓶思而赞是400单位。戈谢病治疗时需终身注射“思而赞”,一支就要2万余元。以5岁的小孩为例每月需打4针,每年花费近100万元。“思而赞”尚未列入基本医保目录。但2016年缙云县将思而赞纳入当地罕见病用药保障,每年上百万元的医疗费用,个人只需自付3万元。 参看 *孤儿药 参考文献

阿替利珠单抗

阿替利珠单抗(Atezolizumab,商品名Tecentriq,中文商品名泰圣奇)是一种用于治疗尿路上皮癌、非小细胞肺癌(NSCLC)、三阴性乳腺癌、小细胞肺癌和肝细胞癌的IgG1同种型完全人源化抗PD-L1单克隆抗体。该药由基因泰克研发,是FDA批准的首个PD-L1抑制剂。 临床应用 在欧盟,阿替利珠单抗被批准用于铂类药物化疗失败或不适宜化疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌的一线治疗。该药同时被批准与贝伐珠单抗 、紫杉醇和卡铂联合给药用…