英克西蘭
英克西蘭（INN：）是一種治療低密度脂蛋白膽固醇（LDL）過高的藥品，也用於治療動脈粥狀硬化性心血管疾病（）、動脈粥樣硬化性心血管疾病風險相當的情況，和雜合子型家族性高膽固醇血症（）的患者。它是一種小干擾RNA（siRNA）藥物，屬於，會抑制蛋白的轉譯。 英克西蘭於 2020 年 12 月在歐盟核准使用。 2021 年 8 月取得核准，可用於英國國民保健。 2021 年 12 月於美國核准用於醫療用途 。美國食品藥物管理局將其視為。 2…
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武特里西蘭
武特里西蘭（：）是一種治療的藥品，特別是成人遺傳性轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積症（）患者。轉甲狀腺素蛋白是一種肝臟製造的血清蛋白，主要功能是運輸維生素 A 與甲狀腺素。轉甲狀腺素蛋白基因的罕見突變會導致錯誤摺疊的轉甲狀腺素蛋白分子形成大量類澱粉沉積，主要累積於周邊神經與心臟。患者通常先出現多發性神經病變或自律神經功能障礙，之後出現心肌病變；若未治療，通常會在 5 至 10 年內致命 2022 年 9 月歐盟核准， 並於 2024 年 6 月…
盧馬西蘭
盧馬西蘭（INN：）是一種治療第1型（）的藥品。 最常見的副作用包括注射部位反應與腹痛。 盧馬西蘭於2020年11月在歐盟與美國取得醫療使用許可。 美國食品藥物管理局將其列為。 參考文獻 外部連結
帕替西蘭
帕替西蘭（：）是一種治療的藥品，特別是在遺傳性轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積症患者。 此藥為首個獲美國食品藥物管理局核准的小干擾RNA（siRNA）藥物，也是首個核准用於治療此疾病的藥物。帕替西蘭透過 RNA 干擾（RNAi）的方式，減少肝臟中轉甲狀腺素蛋白的生成。 帕替西蘭由艾拉倫製藥公司開發並上市。 美國食品藥物管理局將它列為。 延伸閱讀 參考文獻 外部連結
吉沃西蘭
吉沃西蘭（INN：）是一種治療成人急性的藥品。吉沃西蘭是一種小干擾RNA（s），作用標的是δ-胺基酮戊酸合成酶1（）， 此酶是生成血基質的重要酵素。 最常見的副作用包括噁心與注射部位反應。 參考文獻 外部連結 *