武特里西蘭（：）是一種治療的藥品，特別是成人遺傳性轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積症（）患者。轉甲狀腺素蛋白是一種肝臟製造的血清蛋白，主要功能是運輸維生素 A 與甲狀腺素。轉甲狀腺素蛋白基因的罕見突變會導致錯誤摺疊的轉甲狀腺素蛋白分子形成大量類澱粉沉積，主要累積於周邊神經與心臟。患者通常先出現多發性神經病變或自律神經功能障礙，之後出現心肌病變；若未治療，通常會在 5 至 10 年內致命 2022 年 9 月歐盟核准， 並於 2024 年 6 月在澳洲核准。
參考文獻
外部連結
武特里西蘭（：）是一種治療的藥品，特別是成人遺傳性轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積症（）患者。轉甲狀腺素蛋白是一種肝臟製造的血清蛋白，主要功能是運輸維生素 A 與甲狀腺素。轉甲狀腺素蛋白基因的罕見突變會導致錯誤摺疊的轉甲狀腺素蛋白分子形成大量類澱粉沉積，主要累積於周邊神經與心臟。患者通常先出現多發性神經病變或自律神經功能障礙，之後出現心肌病變；若未治療，通常會在 5 至 10 年內致命 2022 年 9 月歐盟核准， 並於 2024 年 6 月在澳洲核准。
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