美國特殊藥品

美國特殊藥品（），简称特药（相对于普药），是對最近高成本，。特殊藥品通常是生物製藥銀屑病（牛皮癬）、

在美國市場，1990年有10種特殊藥品，到1990年代中期，增加到接近30種，到2008年有200種，這類藥品被定義為“特殊”的原因是因為它們的價格比非屬特殊藥品的價格高很多。如果藥品需要特殊處理，華爾街日報》在2015年刊出的報導中臆測，這種大幅的差價是由於治療罕見疾病與治療常見疾病相比，被感知的價值就非常昂貴的緣故。

定義和共同特徵
藥品必須是高成本、高複雜性、或高接觸，才會被藥物福利管理公司麥哲倫公司（Magellan Rx Management）歸類為特殊藥品。這種藥品被定義為“用於治療複雜慢性病，價格昂貴的口服或注射藥物”。藥品被定義為特殊的其他標準還有“需要注射或輸注的生物製藥，或是需要特殊處理，或僅能透過有限的分銷網絡取得的藥品”。認為這類藥品難以管理的原因之一是缺乏標準準的定義。

高昂成本
通常價格昂貴的藥品最有被定義為特殊藥品的可能。在賓夕法尼亞州受到特許經營的專業網路藥房，主要是把藥廠生產的昂貴藥品直接銷售給患者，並為客戶處理保險索賠事務。，像是米諾環素（Solodyn），（商品名Jublia）和維A酸（Tretinoin），均應視為特殊藥品。

高複雜度
特殊藥品在生產方面更為複雜。這類是“高度複雜的藥物，通常以生物學為基礎，在結構上模仿人體之內發現的化合物”。 “生物製藥”可透過生物技術方法，和其他尖端技術來生產。例如，透過基因的細胞生物學製藥通常位居生物醫學研究的尖端，可用於尚無其他治療方法可資利用的醫學狀況。”

高接觸
一些特殊藥品可口服，或自行注射。而有其他的則需透過專業給藥或注射/輸注。
特殊藥物“不得在無醫事人員持續臨床支持的情況下使用”

根據《》，在1990年，美國市場上有10種特殊藥品。

並非所有特殊藥品即為孤兒藥。根據湯森路透社在2012年出刊的“孤兒藥的經濟力量”的說法，對孤兒藥研發投資的增加，部分原因是美國國會頒布《1983年孤兒藥法案》，賦予治療“罕見疾病”（受影響者人數少於20萬人）藥品的藥廠額外的壟斷權力。根據在2010年《富比士》雜誌上發表的一篇文章，藥廠在1983年之前有很大程度是把罕見疾病忽略，而專注於研發那些影響到數以百萬計患者的藥物。到2001年，夏爾藥廠已成為全球發展最快的特殊藥品藥廠之一。

到2001年，CVS藥局旗下的的特殊藥品藥房（specialty pharmacy，SP）ProCare是美國“最大的特殊藥品零售/郵購綜合供應商”。ProCare於2002年與CVC藥局旗下的藥物福利管理公司PharmaCare合併。CVC藥局在其2001年的年度報告中預計“當時規模在160億美元的特殊藥品市場”將“比傳統藥品以更快的速度增長，在很大程度上是由於強大的生物製藥開發所促成”。

在2000年至2010年間，有越來越多的口服腫瘤治療藥物首度進入市場，大多數的腫瘤治療是由社區層級醫療機構提供。到2008年，許多其他治療癌症的藥物被開發出來，這類藥物的開發，成長為價值達到數十億美元的產業。

在2003年頒布的《》 was enacted是38年以來最大一次的聯邦醫療保險（Medicare）改革，其中包括通過減稅和補貼措施，向聯邦醫療保險D部分受益人提供處方藥福利。2004年，（CMS）擬定一份有關獲得藥物覆蓋的最終指南報告，把特殊藥品納入處方集中。當時的CMS指南有四個等級：第1級包括首選通用名藥物（學名藥），第2級包括首選品牌藥，第3級包括非首選品牌藥和學名藥，第4級則包括特殊藥品。這部分是Medicare的擴張，對以往沒有處方藥保險的人，尤其是老年人，提供覆蓋。

到2008年，美國大多數處方藥保險計劃都把特殊藥品級別加入，其中一些把注射藥物當作一個單獨的級別。這兩個級別受益人要分攤較高的費用。

到2011年，有更多聯邦醫療保險D部分保險計劃把“被稱為特殊藥品的高價藥品等級加入”。

到2014年，在患者保護與平價醫療法案（又稱歐巴馬健保）實施後，所建立的醫療保險市集中，所提供的醫療保險計劃中的大多數，都包含有4級或者5級的處方集，特殊藥品都排在最高的層級。

美國退休人員協會
根據美國退休人員協會（AARP）在2015年的報告，“在46種治療藥物種類中，除4種以外，其他的年均零售價格漲幅均超過2013年的通貨膨脹率。所有藥物的價格漲幅為1.7％至77.2％。”

風險評估與管控計劃
2007年9月27日，布希總統制定《{{le|2007年美國食品藥品監督管理局修正案|Food and Drug Administration Amendments Act of 2007》，授權FDA在必要時可要求進行藥物風險評估與管控計劃（REMS），以盡力減少某些與藥物相關的風險。這些藥物被定性為特殊藥品和需要SP管理的藥品。當FDA批准新藥時，或會要求執行REMS計劃，計劃“包含5個標準的任意組合：藥物指南、溝通計劃、確保安全使用要素、執行系統、以及提交評估的時間表。”“在2010年，受批准的新分子藥物（new molecular entities）中有48％，以及新特殊藥品中的60％，都要進行REMS計劃。降低風險的機制中也包括把SP納入​。

突破性療法
FDA在2013年推出計劃，把新療法的開發過程縮短數年。這表示FDA可以“根據具有非常潛力的2期實驗結果，而不用等待3期的臨床試驗結果出台，即核准重要藥物進入市場”。法律頒布後不久，治療囊腫性纖維化藥品在2013年1月成為第一個獲得突破性療法核准的藥物。

2015年2月3日，輝瑞公司開發的治療晚期乳癌藥品
（商品名Ibrance）通過FDA的突破性治療計劃，獲得批准使用。這種藥品僅能透過SP訂購，售價為“每月9,850美元，等於每年118,200美元”。根據輝瑞公司的一份聲明，這種費用“不是由大多數患者或是如雇主等付款人所支付”，因為絕大多數處方是透過醫療保險計劃所負擔，而醫療保險計劃會透過協商取得折扣，或獲得政府規定的優惠來負擔。

當麻薩諸塞州綜合醫療研究所的蘭迪·弗根伯格（Randy Vogenberg）於2003年開始研究特殊藥品時，這類藥品“還默默無聞”。到2009年，特殊藥品的成本開始翻倍成長，像雇主等的付款人開始質疑。弗根伯格指出，到2014年，醫療衛生改革已把特殊藥品的格局改變。從以臨床醫療觀點為主的市場轉向以經濟支出觀點為主，而臨床醫療居次的情況。（請參閱藥物開發）。此外，針對罕見或難治性疾病，可選擇的藥物通常較少。藥廠擁有專利保護，導致這些藥物在市場上的競爭減少，使得生產者成為壟斷者（請參閱《》）。缺乏競爭的結果，對於特殊藥品採用限制市場價格的政策，可能會無效果，甚至適得其反。

特殊藥品的高價對患者和付款人都是問題。患者經常無力支付這種費用，而無法獲得治療。由於特殊藥品價格昂貴，導致保險費率增加。企圖控制特殊藥品的價格，將需要研究，以找出有效的政策，其中包括：減少法律規範、限制專利保護、允許Medicare協商藥品價格、或根據藥品的有效性作定價。

保險公司定義
在美國，除非經過同行評審或循證辯護，而建議使用某些價格昂貴的特殊藥品，否則私人保險公司會偏好價格較低的學名藥（通用名藥物）和生物學名藥。

根據永明金融在2012年的報告，特殊藥品平均索價為10,753美元，而非特種藥品僅為185美元，同時特殊藥品的成本仍在繼續上升。由於價格如此之高，特殊藥品在2012年佔處方藥總體報銷金額的15-20％的程度。

贊成使用特殊藥品的患者倡導組織包括“爭取患者福利聯盟（Alliance for Patient Access，AfPA）”，這個聯盟於2006年成立，根據《華爾街日報》在2014年的報導，“這個聯盟代表醫生，並且主要由製藥產業提供資金。捐助者幾乎全為知名藥廠和生物技術公司，其中的輝瑞公司和安進等公司本身也同時在開發生物相似藥。”

2013年，AfPA執行官發表一篇有關特殊藥品的文章，他與美國的調查結論意見一致，即處方藥支出“為醫療衛生其他領域節省成本”。他說，特殊藥品的價格如此之高，以至於很多患者不願根據處方取藥，導致健康問題日益嚴重。他的文章提到特殊藥品，例如“專門為具有特定遺傳標記的患者配製的新型抗癌藥物”。當年美國處方藥費用增長最顯著的原因是“通貨膨脹，加上C型肝炎及複合藥物的使用增加”。到2001年，CVS Health旗下的ProCare成為美國“最大的特殊藥品綜合零售/郵購供應商”。

特殊藥品或生物製藥在治療市場中佔重要的部分，但仍有額外的工作需要進行，以達控制成本的目的。對於生物製藥，可從不同角度來下定義，、醫生、付款者、、和政府監管者之間在定義上有差別。付款人可根據價格來定義，而生物化學家可根據組成和結構來定義，而醫療衛生提供者可根據給藥方式以及藥品對身體的作用來定義。

由於生物製藥本身的複雜性，會有產生不良事件和過敏反應的風險，對其實施管理以維護患者的安全就非常重要。管理範圍包括患者教育、規則依從、到用藥方式。這些藥物通常需有規範嚴格的儲存條件、溫度監控、攪拌水平、和適當的藥物重組。隨著日益增加的生物製藥被設計為自我給藥的方式，藥劑師被指定來支持這些藥物的管理。他們透過電話提醒患者補充藥物，對患者提供教育，對患者發生的不良事件做監測，並與初級照護提供者辦公室合作，以監測藥物的使用結果。有關該法案的辯論，則引發出關於生物製藥的功效及其高居不下成本的重要議題。有人呼籲保險公司僅需支付生產成本給藥廠，等這些生物製藥的好處可被長期驗證後另當別論，並指出保險公司不應為不可靠，或是只是效果有限的藥品負擔全部的成本。這是管理高成本特殊藥品的新方向，但要達成，會有挑戰性。障礙之一是FDA對藥廠與公眾進行溝通有嚴格規定，例如把這種溝通限於提供給處方集管理委員會。此外，研究傾向使用觀察性設計，而非使用隨機對照試驗來構建，結果是在現實世界中的使用會受到限制。所做的C型肝炎治療（對於同時感染HIV和C型肝炎病毒，治愈率高達90％）。 “ CBER透過確保生物製藥安全，有效，並提供給有需要的人使用，以保護和促進公眾健康。CBER還向公眾提供信息，以促進生物製藥的安全和妥善的使用。”

市場參與者
特殊藥品的市場參與者包括雇主、健康計劃、和藥物福利管理者等，目前尚不清楚這些參與者之中誰該對控制成本和監督護理負責。（AMCP）對於特殊藥品的定義是“任何需要提供予患者的困難的或特定的程序（包括準備、處理、儲藏、庫存、配送、辦理REMS、數據收集、或管理）的藥品，或是給藥之前或之後的患者管理（監測、疾病、或治療支援系統）藥品”。MCO把“高成本”（平均每月最低為1,200美元）當作是特殊藥品的決定因素。

零售藥房連鎖
在2014年，美國排名在前10名的SP連鎖有：CVS Specialty（銷售額205億美元，母公司為CVS Health）、（銷售額150億美元，母公司為快捷藥方）、沃爾格林（銷售額 85億美元，母公司為沃爾格林聯合博姿）、OptumRx（銷售額24億美元，母公司為聯合健康保險）、，銷售額21億美元，BriovaRx（銷售額20億美元，母公司為，Catamaran在2015年併入聯合健康保險）、Prime Therapeutics（銷售額18億美元，母公司為Prime Therapeutics）、Advanced Care Scripts（銷售額12億美元，母公司為）、RightsourceRx （銷售額12億美元，母公司為）、Avella，銷售額8億美元。當年所有這類藥房的銷售額為780億美元。

醫院及醫師
美國在2010年頒布一項新的衛生法，產生意想不到的後果。根據這項法律，像基因泰克這樣的藥廠通知兒童醫院，將不再提供某些癌症藥物，例如貝伐珠單抗、曲妥珠單抗、利妥昔單抗、厄洛替尼、或是阿替普酶等孤兒藥的折扣。此舉讓醫院損失達到數百萬美元。

關於把特殊藥品作為保險的醫療福利，或是藥物福利，存有爭議。輸注或注射的藥物通常是包括在醫療福利之內，而口服藥物則包括在藥物福利之內。可自行注射的藥物可作為醫療福利，或是藥品福利。 “許多生物製藥，例如化學療法藥物，都在醫生辦公室進行給藥，同時要做廣泛的監測，這會進一步把成本增加。”

於美國市場佔有率
IMS Health在一份2014年的報告中說：“根據，特殊藥品支出正擴增中，預計會從2005年的約550億美元，增加到2030年的1.7兆美元。這反映出，在2005年特殊藥品支出佔藥品總支出的24%，而到2030年，佔比將會增加到44%。” 患者的健康結果因此受到損害。在2013年被認為是世界上最昂貴的藥物之一。

到2014年，吉利德科學公司用於治療C型肝炎的特殊藥品索非布韋，在美國的一個療程需要花費84,000至168,000美元，而在英國為期12週的療程費用為35,000英鎊。索非布韋是列在世界衛生組織基本衛生系統中的最重要藥物，而這般昂貴的價格也引起極大爭議。2014年，美國在C型肝炎藥物上的支出因此比2013年增加742.6％。，因為他獲得包括乙胺嘧啶（商品名Daraprim）在內，舊的，專利過期的救人性命藥物的製造許可，這項藥物用於治療罹患弓蟲症、瘧疾、某些癌症、和愛滋病，然後把在美國的銷售價格從每片13.50美元提高到750美元，增長程度達到5,455％。，什克雷利在接受彭博新聞社採訪時聲稱，縱然價格上漲，但患者的共付額更低，許多患者將免費獲得這種藥物，他把免費藥物計劃擴大實施，而且他公司的藥物中有一半的售價是一美元。

參見
*處方藥
*美國處方藥價格
*藥物成本
*基本藥物
*孤兒藥
*生物製藥

參考文獻