傑西·格辛格(1981年6月18日 - 1999年9月17日)是首位被公開確認死於基因治療臨床試驗的人。傑西·格辛格患有鳥氨酸氨甲酰基轉移酶缺乏症。患者通常在出生時就會死亡,但傑西·格辛格症狀較輕,其體內僅有部分細胞的鳥胺酸氨甲醯基轉移酶基因發生突變,因此傑西·格辛格得以透過嚴格控制飲食和特殊藥物維持生命。
後來傑西·格辛格參加了由宾夕法尼亚大学主持的一項臨床試驗,該試驗旨在為患有該疾病重症患者找到能治療的方法。1999年9月13日,傑西·格辛格體內被注入攜帶了修正基因的腺病毒科病毒。結果四天後的9月17日,傑西·格辛格身亡;死因是病毒將基因傳送至細胞內時引發了嚴重的免疫反應,最終導致傑西·格辛格多器官衰竭和脑死亡。
美国食品药品监督管理局後來認定,参与该试验的科学家违反了多项行为准则,例如傑西·格辛格的血氨濃度過高,不應參與實驗;宾夕法尼亚大学隱瞞了曾有兩名患者接受了該基因療法後出現了嚴重副作用;宾夕法尼亚大学沒有在知情同意書中揭露受過類似治療的猴子死亡的情況。
賓夕法尼亞大學隨後予以反駁,但該大學與華盛頓特區兒童國家醫療中心最終都同意各自向政府繳納超過50萬美元的罰款。在傑西·格辛格去世後,美國所有基因治療臨床試驗一度暫停。
参考文献
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