恩佐美尼布

恩佐美尼布（）是一种，正在评估其用于治疗急性白血病的疗效。它是一种靶向作用于与MLL之间相互作用的小分子抑制剂。恩佐美尼布尤其适用于MLL重排或突变的患者。

KMT2A 基因重排與急性白血病之發生高度相關，特別是在 KMT2A-rearranged acute leukemia 中，會透過活化 HOXA9 與 MEIS1 等基因造成白血病細胞分化受阻。近年 menin inhibitor（如 revumenib）已成為重要標靶治療方向。

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予恩佐美尼布和孤儿药资格认定。

参考来源
5.*Issa, G. C., Aldoss, I., Thirman, M. J., DiPersio, J., Arellano, M., Blachly, J. S., Mannis, G. N., Perl, A., Dickens, D. S., McMahon, C. M., Traer, E., Zwaan, C. M., Grove, C. S., Stone, R., Shami, P. J., Mantzaris, I., Greenwood, M., Shukla, N., Cuglievan, B., Kovacsovics, T., & Stein, E. M. (2025). Menin inhibition with revumenib for KMT2A-rearranged relapsed or refractory acute leukemia (AUGMENT-101). Journal of Clinical Oncology, 43(1), 75–84. https://doi.org/10.1200/JCO.24.00826*