{{Infobox scientist
| name = 保罗·内古列斯库
Paul Negulescu
| image =
| honorific-suffix =
| birth_name = 保罗·阿德里安·内古列斯库
Paul Adrian Negulescu
| birth_date =
| birth_place = 加利福尼亚州旧金山
| death_date =
| death_place =
| death_cause =
| citizenship =
| nationality =
| fields = 细胞生物学
| workplaces = 加利福尼亞大學爾灣分校
福泰製藥。
早年生活与教育经历
内古列斯库生于美国旧金山的罗马尼亚移民家庭,父亲是外科医生。内古列斯库有一个兄弟。1996年,内古列斯库加入极光生物科学,成为公司第一批员工,1999年担任发现生物(Discovery Biology)高级副总裁。2001年,福泰制药收购极光生物科学,他比任命为高级研究副总裁。
研究方向
内古列斯库主要研究囊腫性纖維化的疗法。囊肿性纤维化是一种常见的遗传疾病,通过由蛋白质,一种让氯化物通过的离子通道突变引起。通过的方法,内古列斯库在福泰制药的团队发现小分子能提高突变CFTR门打开的概率。2012年,依伐卡托获美国食品药品监督管理局批准上市,可用于治疗囊性纤维化丙类突变患者,之后于2017年扩大至其他类别突变。需要注意的说,2017年的扩大使用决定只建基于体外实验数据,因为其他类别突变十分罕见,患者非常少,所以不能做临床试验。
内古列斯库还发现了另外一种治疗囊肿性纤维化的药物。由于可以充当分子伴侣帮助CFTR蛋白质正确折叠,鲁玛卡托又被称为“矫正剂”。换而言之,鲁玛卡托可以用于丙类突变患者,因为丙类突变的CFTR蛋白质被错误折叠,无法抵达细胞膜。同样利用高通量筛选,内古列斯库团队发现鲁玛卡托可以矫正F508del型变异的CFTR蛋白质。之后鲁马卡托被发现在单独服用情况中的效果欠佳,与依伐卡托一同服用的效果同理。2015年,依伐卡托获美国食品药品监督管理局批准上市。之后的研究发现了另外两种矫正CFTR蛋白质的药物:和。三种药物合成的于2019年获美国食品药品监督管理局批准上市。
荣誉成就
- (2018年)
- 威利奖(2023年)
- 生命科学突破奖(2024年)
个人生活
内古列斯库与妻子黛比(Debbie)在加利福尼亞大學爾灣分校认识。
参考资料
评论 (0)