诺西那生

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| IUPAC_name = all-P-ambo-2’-O-(2-Methoxyethyl)-5-methyl-P-thiouridylyl-(3’→5’)-2’-O-(2-methoxyethyl)-5-methyl-P-thiocytidylyl-(3’→5’)-2’-O-(2-methoxyethyl)-P-thioadenylyl-(3’→5’)-2’-O-(2-methoxyethyl)-5-methyl-P-thiocytidylyl-(3’→5’)-2’-O-(2-methoxyethyl)-5-methyl-P-thiouridylyl-(3’→5’)-2’-O-(2-methoxyethyl)-5-methyl-P-thiouridylyl-(3’→5’)-2’-O-(2-methoxyethyl)-5-methyl-P-thiouridylyl-(3’→5’)-2’-O-(2-methoxyethyl)-5-methyl-P-thiocytidylyl-(3’→5’)-2’-O-(2-methoxyethyl)-P-thioadenylyl-(3’→5’)-2’-O-(2-methoxyethyl)-5-methyl-P-thiouridylyl-(3’→5’)-2’-O-(2-methoxyethyl)-P-thioadenylyl-(3’→5’)-2’-O-(2-methoxyethyl)-P-thioadenylyl-(3’→5’)-2’-O-(2-methoxyethyl)-5-methyl-P-thiouridylyl-(3’→5’)-2’-O-(2-methoxyethyl)-P-thioguanylyl-(3’→5’)-2’-O-(2-methoxyethyl)-5-methyl-P-thiocytidylyl-(3’→5’)-2’-O-(2-methoxyethyl)-5-methyl-P-thiouridylyl-(3’→5’)-2’-O-(2-methoxyethyl)-P-thioguanylyl-(3’→5’)-2’-O-(2-methoxyethyl)guanosine。临床上，使用其钠盐——诺西那生钠注射液鞘内注射。

脊髓性肌肉萎縮症是一種罕見的神經退化性疾病，其病因是自雙親遺傳了因染色体5q上突变的SMN基因，其功能低落或沒有功能，导致無法生產足夠的SMN蛋白，患者的運動神經元會逐漸死亡，運動功能也會逐漸惡化，最嚴重者可能全身癱瘓而不能自主呼吸，因此失去SMN1基因的患者尚能由SMN2基因合成SMN蛋白而得以存活，因长度为15聚体以上的ASO通常在人类基因组中具有唯一的靶点，故能实现靶向性促进SMN2 mRNA 外显子7保留，增加全长功能性SMN蛋白生成，延缓SMN蛋白缺乏导致的脊髓前角运动神经元退化。

诺西那生會以鹼基配對的方式與未剪接的SMN2核糖核酸結合，並與剪接蛋白競爭結合位。2022年1月1日，诺西那生钠注射液实施中国大陆医保价格，价格从原先的70万元一针降到约3.3万元一针。經過醫保報銷後，个人僅需支付幾千元。

價位爭議
诺西那生的建議售價是一劑125,000美元，治療的總和花費在第一年為750,000美元，接下來每年為375,000美元。诺西那生已於2020年12月3日納入中國《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》名單。

另見
另兩種獲准使用的SMA藥物：
*Onasemnogene abeparvovec（諾華的子公司AveXis研製）
*Evrysdi（羅氏藥廠研製）

備註
引用來源