二氟甲基鳥氨酸（，也可譯為鹽酸依氟鳥氨酸），是一種用於治療非洲人類錐蟲病（又稱昏睡病，商品名為Ornidyl）、女性面部（商品名為Vaniqa）及神經母細胞瘤（商品名為Iwilfin）的藥物。針對昏睡病，二氟甲基鳥氨酸用於治療由中的gambiense亞種（主要分佈於西非）引起的感染第二期（可與另一種治療錐蟲感染藥物硝呋莫司一起使用）。此藥物經由靜脈注射（對昏睡病及神經母細胞瘤）或局部外用方式給藥（對毛髮過度生長）。它已被納入世界衛生組織基本藥物標準清單之中。在美國，注射劑型可從美國疾病管制與預防中心（CDC）取得。
醫療用途
昏睡病
針對罹患昏睡病的第一期患者，會透過肌肉注射潘他密汀或蘇拉明（取決於感染寄生蟲亞種）進行治療，在疾病的第二期會透過靜脈注射美拉胂醇和二氟甲基鳥氨酸進行治療。使用二氟甲基鳥氨酸時通常會與硝呋替莫合併使用而將治療時間縮短 - 靜脈輸注二氟甲基鳥氨酸7天，加上口服硝呋替莫10天。
二氟甲基鳥氨酸可與其他藥物（例如美拉胂醇和硝呋莫司）合併使用。於2005年進行過一項單獨使用二氟甲基鳥氨酸或美拉胂醇的安全性比較，發現前者在治療布鲁氏錐蟲gambiense亞種感染第二期方面更有效及更安全。由於布魯氏錐蟲另一亞種rhodesiense（主要分佈於東非）對藥物的敏感度較低，二氟甲基鳥氨酸對其無效。相反的，美拉胂醇可治療rhodesiense亞種的感染。於烏干達進行的另一項隨機對照試驗對前述藥物的各種組合療效進行比較，發現硝呋替莫-二氟甲基鳥氨酸聯合療法是最有效的一線療法。
而在剛果共和國、象牙海岸、剛果民主共和國和烏干達進行的另一項隨機對照試驗，用於確定對於新病例和復發病例，使用7天靜脈注射治療方案是否與標準14天治療方案一樣有效。結果顯示縮短治療方案對於復發病例有效，但對新病例的療效則不如標準治療方案的。
名為（NECT）的複方藥物是治療非洲錐蟲病gambiense亞種感染第二期有效藥物。
錐蟲抗藥性
由於二氟甲基鳥氨酸對宿主有較低的毒性，因此其於1980年代被引入市場後已取代美拉胂醇成為對抗非洲人類錐蟲病 (HAT) 的一線藥物。如果特定突變發生，會導致這種基因缺失，而讓一些錐蟲產生二氟甲基鳥氨酸抗藥性。如果將藥物供有TbAAT6基因缺失患者使用，治療將會無效。因此縱然美拉胂醇具有較高毒性，仍需採用，此與接受美拉胂醇治療患者中有5%死亡率有關聯。它是市場上唯一可減緩臉部毛髮生長的局部用藥。在進行商品名Vaniqa藥物的臨床研究中，81%的使用者在治療12個月後有臨床改善。使用8週後即可看到改善。然而在停用後，毛髮會在8週內重新長回治療前的狀態。
使用Vaniqa治療，可顯著減輕罹患臉部多毛症個體的心理負擔。
神經母細胞瘤
在美國，二氟甲基鳥氨酸被用來降低罹患高風險神經母細胞瘤個體復發的風險。
來自有限數量的臨床試驗，無臨床證據顯示Vaniqa會對孕婦或所懷胎兒產生不利影響。
目前尚無針對懷孕個體用藥作充分且對照良好的研究。只有當潛在益處大於對胎兒的潛在風險時，才應在懷孕期間使用二氟甲基鳥氨酸。由於不對罹患昏睡病者進行治療，將有極高的死亡率，因此用來治療可能利大於弊，即使有潛在的胎兒風險也應考慮接受。也未檢測到有對胎兒致畸作用。
局部外用
對於局部外用形式的Vaniqa品牌藥物。最常被報告的副作用有痤瘡（7-14%）。常見其他副作用 (> 1%) 有皮膚問題，例如毛髮向內生長、脫髮、灼熱感、刺痛感或刺痛感、皮膚乾燥、搔癢、發紅或皮疹。
靜脈注射
本藥物的靜脈注射劑型以Ornidyl品牌銷售。透過注射進行全身性使用的副作用大多數是暫時性，且可逆，停藥或降低劑量後即可恢復。血液學異常經常發生（發生頻率為10%至55%）。這些異常與劑量相關，且通常為可逆。血小板減少症被認為是其生成受到藥物影響，而非在周邊組織被破壞。大約有8%的患者出現癲癇發作，可能與疾病狀態而非藥物有關。接受長期治療（治療超過4-8週或使用總劑量>300公克）的患者中有30-70%出現可逆性聽力受損，首先是高頻聽力喪失，其次是中頻和低頻聽力喪失。由於昏睡病的治療期間不長，患者不太可能出現永久性聽力喪失。以及治療非洲錐蟲病（昏睡病，尤其是西非的gambiense亞種錐蟲感染）有良好效果。
多毛症
吉列公司與必治妥施貴寶合作開發出含二氟甲基鳥氨酸的乳膏，可抑制毛髮過度生長，於2000年獲得美國食品藥物管理局（FDA）核准上市，商品名稱為Vaniqa。歐盟執行委員會於次年（2001年）給予Vaniqa行銷授權。
昏睡病
此藥物於1990年11月28日註冊用於治療非洲錐蟲（gambiense亞種）導致的昏睡病。
安萬特與世界衛生組織（WHO）在2001年建立為期五年的合作夥伴關係，並在此段期間捐贈超過320,000劑潘他密汀、超過420,000劑美拉丙醇和超過200,000小瓶二氟甲基鳥氨酸給WHO，由無國界醫生協助分發到昏睡病肆虐的非洲國家。
根據無國界醫生組織，前述情況是"歷經多年的國際壓力"之後，並且恰逢媒體因另一種含二氟甲基鳥氨酸的產品（Vaniqa）推出而引起廣泛關注的時期才能達成，的上市批准，是目前唯一可減緩臉部毛髮生長的局部外用處方藥物。
研究
預防性化學療法
醫界注意到鳥氨酸脫羧酶（ODC）在腫瘤細胞中表現出高活性，促進其生長和分裂，而ODC失去活性會導致腐胺消耗，而造成RNA和去DNA合成受損。通常抑制細胞生長的藥物被認為可作為治療癌症的候選藥物，因此二氟甲基鳥氨酸很自然被認為具有抗癌的用途。二氟甲基鳥氨酸能抑制ODC，而可抑制癌細胞和非癌細胞的生長和分裂。
然而一些臨床試驗顯示療效輕微。研究發現二氟甲基鳥氨酸可抑制ODC，但不會殺死增殖中的癌細胞，因此無法成為有效的化療藥物。ODC活性對多胺形成產生抑制，但個體的飲食和其體內的細菌仍可提供補償，因為在乳酪、紅肉和一些腸道細菌中有高濃度的多胺，縱然ODC受到二氟甲基鳥氨酸抑制，人體的多胺儲備仍會增加。這使得二氟甲基鳥氨酸與其他藥物聯合成為專門針對結腸癌的支持化學預防療法。其他幾項研究發現二氟甲基鳥氨酸與其他化合物組合可降低大腦、脊髓、腸道、乳腺和膀胱中N-乙基-N-亞硝基脲、二甲基肼、氧化偶氮甲烷、甲基亞硝基脲和羥丁基亞硝胺等致癌物濃度。
參考文獻
外部連結
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Α-胺基酸
抗原蟲藥
脫毛
罕用藥
艾伯維品牌
二氟甲基化合物
世界衛生組織基本藥物
RTT
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